研究人员使用CRISPR将HIV基因从活细胞中删除

　　在一个世界上，由坦普尔大学综合神经辅助中心主任卡梅尔·哈利里（Kamel Khalili）领导的科学家在《基因疗法》杂志上报告了他们首次成功地消除了从感染该病毒的小鼠基因组和大鼠的艾滋病毒基因，以前尝试使用该技术来抗击HIV Virus的尝试失败。

　　尽管啮齿动物并没有像人类那样感染HIV，但Khalili和他的团队设计了动物，将特定的HIV基因纳入了其体内的几乎每个细胞，从大脑，心脏，肝脏，肾脏，肾脏肺和脾脏到血细胞。然后，他们使用称为CRISPR的基因编辑技术创建了一对分子剪​​刀，以剪断病毒基因。CRISPR的力量在于，它足够精确，可以找到并切除病毒基因，使动物自己的DNA完整，此外，该实验还表明，一旦从感染的细胞中去除HIV遗传物质，则该细胞将抗性病毒。

　　在先前的研究中，哈利里（Khalili）使用CRISPR从艾滋病毒阳性人群中夺取细胞并在实验室菜肴中生长的细胞来夺取艾滋病毒，但证明它在活动物中起作用是向艾滋病毒艾滋病（HIV-AID）开发该技术，甚至可以治愈该技术的巨大一步。

　　在这项研究中，哈利利研究了CRISPR从小鼠和大鼠模型中删除HIV的能力，并发现总体而言，它成功地减少了每种细胞的50％以上的病毒。令人惊讶的是，他用两次简单的分子crispr剪刀剪成动物尾巴的静脉来实现这一目标。

　　他说：“这很简单。”

　　“如果这项技术进入诊所治疗人类患者，那将不会非常复杂。您不必将患者带到诊所，进行骨髓移植或各种复杂的技术。您基本上可以将其应用于任何环境。”

　　这很重要的是，这种技术最终成为治疗感染艾滋病毒的人的一种方式，因为其中大部分居住在不总是可用的医疗保健设施的发达国家中。

　　哈利利说，这只是朝着这个目标的重要一步，尽管这是一个重要的一步。他目前正在进行更多的研究，以确定什么剂量和需要给予CRISPR的频率，并还监视治疗的任何副作用。由于CRISPR分子靶向HIV基因，因此它们不太可能对人类DNA产生不利影响，但这仍然是一个未解决的问题，即医生和监管机构（例如食品药品监督管理局（FDA）（FDA））在允许在人类患者中测试策略之前需要知道。

　　不过，如果有可能从感染者中消除艾滋病毒，这可能导致治愈疾病的人。尽管抗HIV药物在降低病毒水平方面非常有效，但它们仍然无法掩盖某些细胞中的所有最后一个病毒隐藏，潜在的，而那些隐藏的HIV储层是最危险的。它们可以在初次感染后几年重新激活并引起疾病。但是，如果CRISPR可以消除它们，那么这实际上将治愈人们的感染。

　　哈利里说：“第一步是永久使这些病毒掺入细胞中，如果我们可以做到这一点，并达到该水平，那么我们可能能够在功能上治愈个体或进行消毒治疗。”