新的CRISPR系统停止基因,而不是永久关闭它们

   日期:2025-06-15     来源:本站    作者:admin    浏览:107    
核心提示:科学家推出了著名基因编辑工具的新版本 CRISPR,可以暂时“暂停”给定基因而不是永久关闭它的一个。CRISPR革命始于2012年 詹妮弗

科学家推出了著名基因编辑工具的新版本 CRISPR,可以暂时“暂停”给定基因而不是永久关闭它的一个。

CRISPR革命始于2012年 詹妮弗·杜德纳(Jennifer Doudna)Emmanuelle Charpentier —现在 诺贝尔获奖者 —发表了他们发现的 新基因编辑技术 比以前尝试过的更准确和高效。此后CRISPR改变了遗传研究,最近是 批准首个基因疗法 对于血液疾病的人。

原始的CRISPR系统通过识别特定的DNA序列,然后切割DNA链的部分,从而永久地关闭基因。不幸的是,该技术带有风险,例如“脱靶”切成错误的基因。

但是,现在,立陶宛维尔纽斯大学的研究人员推出了一个新的,更广泛的遗传工具包,称为IV-A型CRISPR系统。在10月29日发表在《期刊》上的一项研究中描述了 自然通讯,该系统以无常的方式停用基因,使研究人员对基因活性有了更多的控制。

IV-A型CRISPR系统不会切断DNA。高级研究作者:“ IV-A型系统在其分子活动中确实是独一无二的。” 帕特里克·鲍斯(Patrick Pausch)维尔纽斯大学的遗传学研究人员兼教授,在一封电子邮件中告诉Live Science。“大多数其他CRISPR系统,一旦找到一个基因,它们就会剪切,仅此而已!相反,IV-A型系统不断地按照感兴趣的基因作用,并有效地按摩其DNA,如果您愿意的话。”

有关的: CRISPR“将为以前无法​​治愈的遗传疾病提供治疗方法。”

IV-A类型系统是 首次在2018年发现,在 多种的 出版物,科学家报告了系统通常如何运作。Pausch和他的同事在他们的新研究中揭示了IV-A CRISPR系统中分子的详细结构。他们使用了冷冻电子显微镜,该技术被电子轰击的技术轰击以创建分子的3D图像。

研究人员表明,通过揭开DNA的双螺旋,IV-A型系统可以稳定但可逆地抑制基因的活性而无需切割其DNA。

“该技术的力量是它在不改变DNA序列的情况下沉默基因表达,” 瑞安·杰克逊是犹他州立大学的生物化学家,不参与研究,他在一封电子邮件中告诉Live Science。“这种策略在研究实验室中可能特别有用,在研究实验室,科学家可能希望沉默一段时间,但随后重新表达以观察结果。”

鲍斯说,他们的研究为该系统的未来迭代奠定了基础。他说:“我们描述了这项活动的基础分子过程,使我们能够使该系统适应下一代基因组编辑应用。”本文中描述的系统使用一类酶放松DNA,但也可以使用不同的酶。例如,有一些酶可以调整 表观遗传学 影响给定的基因,这意味着影响基因活性而不改变其DNA序列的因素。

该系统还可以使远离原始DNA靶序列的基因沉默。那是因为研究人员使用一种称为丁的酶,该酶具有放松DNA双螺旋并沿DNA链移动的能力。

杰克逊指出:“这种'长距离'沉默机制不同于其他现有的方法,这些方法依赖于与序列直接相互作用要沉默的方法。这种工具可以帮助科学家更好地了解控制基因活性的复杂方式。

将来,Pausch和他的同事们希望填补有关该系统工作原理的缺失细节,尤其是CRISPR和酶分子在抑制基因时会改变形状。此后,团队希望开始探索该技术的潜在治疗应用。

他们可以看到在医学中应用的系统是下一代基因组编辑者的平台。这些编辑者可以直接在DNA代码中编辑一对字母;暂时增加或减少特定基因的表达;或编辑表观基因组。”这些工具可以在诊所中用于治疗疾病, 以及农业 增加产量或减少食物浪费。

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